العلاجات الفردية N‑of‑1 للأمراض فائقة الندرة: من المتغير الجيني إلى تجربة قابلة للتقييم
دليل متقدم للعلاجات المصممة لمريض واحد أو عدد بالغ الصغر: اختيار المتغير، ASO وgenome editing، التصنيع والسلامة والتاريخ الطبيعي والقياس والقرار الأخلاقي والتنظيمي.